خطوة واحدة فقط للموافقة على العلاج الجيني الأول للعمى

العلاج الجينيصوتت اللجنة الاستشارية الأمريكية التابعة لإدارة الدواء والغذاء الأمريكية (FDA) بالإجماع، للموافقة على العلاج الجيني التجريبي للمرضى الذين يعانون من مرض العين الموروث النادر المسبب لعمى “الضمور الشبكي“.

ADVERTISEMENT

وتعرف هذه الحالة بالضمور الشبكي وتحدث بسبب طفرة في الجين RPE65 ، والذي يسبب ضعف البصر الشديد ويبدأ في مرحلة الطفولة، ومع تقدم الحالة يعاني المريض من فقدان تدريجي للرؤية المحيطية والرؤية المركزية، وفي نهاية المطاف يؤدي المرض إلى العمى.

يعرف العلاج بـ Voretigene neparvovec أو بالإسم التجاري Luxturna، والذي تم تصنعيه بواسطة شركة سبارك ومقرها فيلادلفيا، كما أصبح العلاج على بعد خطوة من الموافقة النهائية من الوكالة وستتخذ الوكالة قرارها النهائي بحلول 12 يناير.

ADVERTISEMENT

جدير بالذكر أنه في التجارب السريرية 27 من أصل 29 مشارك تمكنوا من التمتع بالرؤية الوظيفية، كما تحسنت الرؤية لديهم لمدة 3 سنوات على الأقل، ولم ترتبط استجابات مناعية ضارة مع العلاج الجيني.

ويعمل العلاج من خلال توفير جين RPE65 العادي لخلايا الشبكية، وهو السائل الذي يتم حقنه في الأعلى مع إبرة مجهرية أثناء إجراء العمليات الجراحية، ويوجد في هذا السائل فيروس خاص بالعلاج الجيني يحتوي على نسخة صحية من الجين.

ADVERTISEMENT

إن تم ذلك سيصبح العلاج الجيني أو علاج معتمد في الولايات المتحدة لعلاج السبب الوراثي وراء المرض، ويعتقد الباحثون أن العلاج سيفتح الباب أمام العلاجات الأخرى، التي يمكنها أن تساعد على علاج العيوب الجينية الموروثة.

هل كان هذا المحتوى مفيدا؟

جار التحميل...
كتب بواسطة روضة بكر - المراجعة والتدقيق: طاقم ديلي ميديكال انفو
تاريخ النشر: تاريخ التحديث:
https://edition.cnn.com/2017/10/12/health/fda-gene-therapy-blindness-vote/index.html
قد يعجبك أيضا
هذا الموقع يستخدم الكوكيز لتقديم أفضل تجربة تصفح اعرف المزيد